تصور کنید درمانی برای کاهش کلسترول بالا وجود داشته باشد که به‌جای مصرف روزانه دارو، تنها یک‌بار به بدن تزریق شود و اثر آن تا یک سال ادامه پیدا کند. این ایده اکنون از مرحله آزمایش‌های اولیه عبور کرده و در یک مطالعه انسانی، نتایج امیدوارکننده‌ای نشان داده است.
همشهری آنلاین -یکتا فراهانی: در این روش، دانشمندان از فناوری CRISPR-Cas۹ برای تغییر مستقیم DNA سلول‌های کبدی استفاده کرده‌اند؛ رویکردی که می‌تواند مسیر درمان برخی بیماری‌های مزمن را از «مصرف مداوم دارو» به سمت «یک مداخله ژنتیکی با اثر طولانی‌مدت» تغییر دهد.
هدف‌گیری یک ژن در کبد
درمان آزمایشی CTX۳۱۰ به‌صورت یک تزریق وریدی انجام می‌شود و سیستم ویرایش ژنی CRISPR را به کبد می‌رساند. هدف این روش ژنی به نام ANGPTL۳ است.
این ژن پروتئینی تولید می‌کند که در تنظیم متابولیسم چربی‌ها نقش دارد. پژوهشگران با غیرفعال‌کردن آن تلاش می‌کنند سطح برخی چربی‌های مضر خون، از جمله LDL و تری‌گلیسرید، را کاهش دهند.
نتایج نخستین کارآزمایی انسانی این روش در سال ۲۰۲۵ در New England Journal of Medicine منتشر شد. در آن مطالعه، ۱۵ نفر یک دوز از CTX۳۱۰ دریافت کردند و در بالاترین دوز، کاهش متوسط LDL در حدود ۴۹ درصد پس از دو ماه مشاهده شد.
بیشتر بخوانید:
- آمار عجیب از سطح چربی خون ناسالم در ایرانی‌ها
- کنترل فشار خون بالا و سلامت قلب
تاثیر بلندمدت
به گزارش Cleveland Clinic در نتایج منتشرشده در سال ۲۰۲۶، افرادی که بالاترین دوز CTX۳۱۰ را دریافت کرده بودند، پس از ۱۲ ماه به طور متوسط ۵۲.۵ درصد کاهش LDL داشتند. میزان تری‌گلیسرید نیز به طور متوسط ۴۷.۸ درصد کاهش پیدا کرده بود. سطح پروتئین ANGPTL۳ هم حدود ۷۸.۶ درصد پایین‌تر از مقدار پایه باقی‌مانده بود.
به بیان ساده‌تر، اثر یک مداخله واحد همچنان یک سال بعد قابل‌مشاهده بود؛ ویژگی‌ای که CTX۳۱۰ را از بسیاری از درمان‌های رایج کاهش چربی خون متمایز می‌کند.
اهمیت این کشف
داروهای کاهش‌دهنده LDL معمولاً باید به‌صورت مداوم مصرف شوند و در بسیاری از بیماران، کنترل کلسترول به درمان طولانی‌مدت نیاز دارد. ایده CTX۳۱۰ متفاوت است: به‌جای مهار موقت یک مسیر زیستی با مصرف مکرر دارو، دانشمندان تلاش می‌کنند یک ژن مشخص را در سلول‌های کبدی برای مدت بسیار طولانی تغییر دهند.
البته این تفاوت به معنای آن نیست که قرص‌های کلسترول به‌زودی کنار گذاشته خواهند شد. CTX۳۱۰ هنوز یک درمان تحقیقاتی است و برای مشخص‌شدن ایمنی و اثربخشی آن به مطالعات بزرگ‌تر و طولانی‌تر نیاز دارد.
از آزمایشگاه تا درمان واقعی
آنچه CTX۳۱۰ را جالب می‌کند، فقط عدد ۵۲ درصد نیست. این مطالعه نشان می‌دهد فناوری ویرایش ژن می‌تواند به بیماری‌هایی مانند اختلالات چربی خون نیز وارد شود؛ بیماری‌هایی که معمولاً سال‌ها و حتی دهه‌ها به درمان و کنترل نیاز دارند.
بااین‌حال، فاصله میان یک کارآزمایی فاز یک کوچک و تبدیل‌شدن یک درمان ژنتیکی به گزینه‌ای استاندارد برای میلیون‌ها بیمار همچنان زیاد است. باید مشخص شود این کاهش پایدار چربی خون در مطالعات بزرگ‌تر نیز تکرار می‌شود و آیا در نهایت به کاهش واقعی حملات قلبی، سکته مغزی و سایر عوارض قلبی‌عروقی منجر خواهد شد یا نه.
اگر پاسخ این پرسش‌ها مثبت باشد، CTX۳۱۰ می‌تواند یکی از نمونه‌های مهم ورود ویرایش ژن درون بدن به درمان بیماری‌های شایع باشد؛ جایی که یک تغییر ژنتیکی، به‌جای یک نسخه دارو، برای مدت طولانی مسیر بیماری را هدف می‌گیرد.
کد خبر 1074877
-
پایان قرص‌های روزانه کلسترول؟ خاموش‌کردن یک ژن برای پایین آوردن کلسترول
-
اسرار اشیای معمولی مصر باستان، ۳۲۰۰ پیش از میلاد تا امروز | این یکی از اسرارآمیزترین خط‌های جهان است
-
خبر مهم درباره فزایش حقوق‌ها | نماینده مجلس: شنیده‌ام رئیس جمهور کمیته‌ای برای افزایش حقوق‌ها شکل داده است
-
صادرات نفت ایران صفر شد؟ | ۵ پرده ویژه از تاب آوری اقتصاد ایران
-
خبر مهم یک مقام ایرانی درباره مذاکره با آمریکا
-
ادعای روبیو درباره دلیل اصلی حمله به ایران
-
باران و ترافیک نیمه‌سنگین در محورهای شمالی و منتهی به تهران
-
واکنش به آزمایش موشک هسته‌ای فرانسه
-
چشم ایرانی در آسمان
-
فوری | دستور ترامپ برای بررسی گزینه های حمله به ایران
-
پاسخ تند کاربران به استوری یک بازیگر | همسر این شهید لکنت زبان گرفته اما تو …
-
زمان حمله احتمالی آمریکا به ایران؛ اسرائیل هم وارد جنگ می‌شود | اهداف دشمن این بار کجاست؟
-
اختلال و قطع سخنرانی ترامپ | واکنش عجیب ترامپ به حواشی سخنرانیش | ببینید
-
ما به عربستان نیرو اعزام نکردیم اما قاطعانه در کنار ریاض ایستاده‌ایم
-
آخرین فرصت پرسپولیس به یک لژیونر؛ الان نیایی دیگر نمی‌خواهیمت
-
پرسپولیس اشک من را درآورد؛ سرمربی جلوی دوربین گفت که من را نمی‌خواهد
-
ترامپ با یک جمله درباره ایران، آمریکا را بهم ریخت | این یعنی تشویق حمله به جان آمریکایی‌ها!
-
فوری | سند پرسپولیس از فسخ آسانی منتشر شد | دو نامه دردسرساز برای استقلال + تصاویر
-
حمله مسلحانه به مینی‌بوس نزاجا در نیکشهر؛ تعداد شهدا و مجروحین مشخص شد